(文章轉(zhuǎn)自 VCLS Voisin Consulting)

關(guān)于 PSA

作為全球主要的兩大監(jiān)管機(jī)構(gòu)，F(xiàn)DA和EMA始終致力于為創(chuàng)新產(chǎn)品開發(fā)提供監(jiān)管路徑和技術(shù)層面支持。一般來說，由于地域差異、規(guī)范和用語習(xí)慣方面的差異，開發(fā)者需要針對兩地市場進(jìn)行定制化開發(fā)策略的制定。然而，在某些情況下，開發(fā)者可以同時從這兩個機(jī)構(gòu)獲得關(guān)于產(chǎn)品開發(fā)計劃的一致性科學(xué)建議。

為了滿足這一需求，EMA和FDA通力合作，在2005年啟動了一個由開發(fā)者發(fā)起的、特定于產(chǎn)品的交流項(xiàng)目：并行科學(xué)建議(Parallel Scientific Advice Program, PSA)計劃。PSA為EMA和FDA提供了一種全新機(jī)制，根據(jù)開發(fā)者的要求，在創(chuàng)新產(chǎn)品(藥物、生物制品、疫苗和先進(jìn)療法)開發(fā)期間，就科學(xué)問題同時向開發(fā)者提供建議。重要的是，作為流程的一部分，這兩個機(jī)構(gòu)會在與開發(fā)者進(jìn)行會議之前進(jìn)行磋商以交換意見。

PSA項(xiàng)目主要希望達(dá)到4個方面的目標(biāo): 從創(chuàng)新產(chǎn)品生命周期的早期就能強(qiáng)化兩個機(jī)構(gòu)和開發(fā)者之間的溝通；使開發(fā)者對監(jiān)管機(jī)構(gòu)決策的理論依據(jù)有更深刻的理解；優(yōu)化產(chǎn)品開發(fā)流程；避免不必要的多余測試。

過往五年內(nèi)的 PSA 成果回顧

FDA和EMA共同在最近一期的《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》發(fā)表了一項(xiàng)對PSA項(xiàng)目過去五年的回顧研究。在2017-2021年間，他們一共收到了37份PSA申請，其中26份（70%）最終被接受。在這五年期間，有四個開發(fā)者撤回了他們提交的申請，剩下22個得到了來自FDA和EMA的答復(fù)。

圖一 PSA項(xiàng)目在2017-2021年間的接受情況

由上圖可以看出，PSA項(xiàng)目的接受度是有限的–在過去5年中，每年只有4到7個申請會被接受。

此外，23%被接受的PSA申請屬于同一個類別，該類別結(jié)合了來自胃腸科、先天性代謝紊亂、罕見病和醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)等方面。其他被接受的申請來自腫瘤學(xué)、抗感染藥物、心臟病學(xué)、腎臟病學(xué)以及神經(jīng)病學(xué)等。對2017-2021年間被拒絕的11個申請進(jìn)行的調(diào)查顯示，其中4個申請的開發(fā)階段過早，另外4個申請中產(chǎn)品含有醫(yī)療器械部分（現(xiàn)在EMA已不再因?yàn)橛衅餍党煞侄芙^PSA申請），而剩余3個申請則是因?yàn)椤备嗖煌蚣?xì)微的原因”導(dǎo)致兩個監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)為PSA不適合該產(chǎn)品。

此次回顧還深入研究了2020年的7份被接受的申請的時間線數(shù)據(jù)。對于這7份申請，從提出PSA申請到獲批平均用時在13個日歷日左右，會議材料準(zhǔn)備和監(jiān)管機(jī)構(gòu)確認(rèn)平均用時為67個日歷日，從兩個監(jiān)管機(jī)構(gòu)對會議材料的審核到召開三方會議并獲得相關(guān)會議紀(jì)要平均需要79個日歷日。這些數(shù)據(jù)為開發(fā)者準(zhǔn)備PSA的時間線提供有用的參考。

給開發(fā)者的小貼士

在報告的最后，F(xiàn)DA和EMA還為正在考慮申請PSA項(xiàng)目的開發(fā)者提供了如下的建議。

首先，應(yīng)在已經(jīng)開始與FDA進(jìn)行pre-IND會議或IND申請流程時才申請PSA。在監(jiān)管機(jī)構(gòu)了解其的產(chǎn)品發(fā)展計劃的基礎(chǔ)和背景的前提下，將其在PSA中提出的問題集中在產(chǎn)品全球同步開發(fā)的具體細(xì)節(jié)問題上。

此外，他們還建議開發(fā)者熟悉現(xiàn)有的指南，了解EMA與FDA在哪些方面存在一致性，PSA項(xiàng)目可能最適合于尚未在已發(fā)布的指南中得到討論的 “創(chuàng)新產(chǎn)品“或”新的科學(xué)概念“或”新的監(jiān)管概念”。

最后，他們建議開發(fā)者在提出PSA申請前考慮其產(chǎn)品為公共衛(wèi)生帶來的益處，因?yàn)镻SA需要兩個機(jī)構(gòu)投入額外的資源，因此該項(xiàng)目的重點(diǎn)是解決未滿足的醫(yī)療需求，聚焦罕見病、兒科人群或其他對患者和公共健康有著重要意義的領(lǐng)域的產(chǎn)品。開發(fā)者一定要在申請信中清晰地解釋產(chǎn)品如何能夠?yàn)楣步】祹硪嫣幒蜐撛趦r值。

參考內(nèi)容：

[1] RAPS.org “EMA-FDA parallel scientific advice program has ‘limited’ uptake“, Mar 14, 2023

[2] “EMA?FDA Parallel Scientifc Advice: Optimizing Development of Medicines in the Global Age”, Therapeutic Innovation & Regulatory Science， Feb 10, 2023

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關(guān)于創(chuàng)思立信生命科學(xué)

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